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尽管阿霉素是晚期软组织肉瘤患者的标准一线治疗方法，但由于存在不可逆心脏损伤的风险，一旦达到累积剂量，患者在治疗6 至 8 个周期后需要停止。卡西鲁比星（camsirubicin）是阿霉素的新型专有类似物，旨在保留阿霉素的抗癌活性并最大限度地减少对心脏的毒性作用。根据一项正在进行的 1b 期试验 (NCT05043649) 的数据，用camsirubicin（MNPR-201；GPX-150）治疗晚期软组织肉瘤患者可缩小肿瘤大小。这项开放标签、单组、剂量递增、1b 期试验招募年龄至少 18 岁、经局部证实的组织学诊断为晚期不可切除或转移性恶性软组织肉瘤且不适合手术或放疗治愈的患者。患者还需要根据 RECIST v1.1 标准具有可测量的疾病，ECOG 体能状态为 0 或 1，并且在入组 28 天内左心室射血分数 (LVEF) 至少为 50%。不允许患者在任何情况下接受过蒽环类药物治疗或任何先前针对晚期或转移性肉瘤的全身细胞毒治疗。其他关键排除标准包括已知的活跃中枢神经系统或软脑膜转移，或既往纵隔/心包区域放疗或整个骨盆放疗。该研究以 265 mg/m2 的camsirubicin开始，每 3 周一次，持续 6 个周期。剂量以 50% 的增量增加，直到观察到 2 级非血液学毒性。发生这种情况后，剂量将增加 25%，直到确定最大耐受剂量 (MTD)。所有患者还在每次输注camsirubicin后约 24 至 96 小时接受 6 mg 预防性聚乙二醇化非格司亭，以预防中性粒细胞减少症。该研究的主要终点是确定 MTD 和推荐的 2 期剂量。治疗引起的不良反应的发生率是次要终点。结果显示，2 名接受 650 mg/m2 camsirubicin 治疗的患者在前 2 个周期的治疗后，肿瘤大小分别缩小了 18% 和 20%。计划对两名患者进行额外的治疗周期。在之前研究的 520 mg/m2 剂量水平下，1 名患者在 6 个治疗周期后肿瘤大小减少了 21%。该患者在入组时患有无法切除的疾病，但成功接受了手术，切缘清晰。此外，520 mg/m2 队列中的所有 3 名患者病情稳定，根据 RECIST v1.1 标准，肿瘤大小减小或没有变化。关于安全性，尚未观察到药物相关心脏毒性。接受卡西霉素治疗的患者中，71% 的患者没有出现脱发，14% 的患者脱发超过 50%。此外，14% 的患者患有轻度至重度口腔粘膜炎。